Anemia falciforme: trasplantes y terapias génicas curan en niños de EHA/ASH 2025
La anemia falciforme causa dolor crónico, crisis vaso-oclusivas y daño orgánico en niños, pero avances en trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) y edición génica ofrecen curación funcional. Estudio de exagamglogene autotemcel (exa-cel) en niños de 5 a 11 años con ECF mostró independencia transfusional y ausencia de crisis al 2 años, con hemoglobina fetal >40%. Los datos CIBMTR confirmaron 86% libres de síntomas post-TCMH a 5 años, incluso con donantes no emparentados.
En ASH 2025, cohortes pediátricas destacaron pancitopenia fetal duradera y perfiles de seguridad favorables, priorizando el tratamiento precoz antes de daño orgánico crónico. EHA 2025 enfatizó carga global de SCD y acceso equitativo a terapias curativas como CRISPR-basadas. Condicionamientos menos mieloablativos y profilaxis GVHD mejoran resultados en diversidad de donantes.
Las familias con ECF infantil deben evaluar TCMH/terapia génica temprana; detección precoz vía screening neonatal salva vidas. Estos hitos transforman pronósticos en enfermedades hereditarias hematológicas.
Fuente: Reunión Anual ASH 2025; Congreso EHA 2025.
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